オルラデヨの小児用ウィンは、HAE市場におけるバイオクリストの成長軌道を示しています

バイオクリスト・ファーマシューティカルズの最新のFDA承認は、遺伝性アンギオ浮腫ポートフォリオの重要な拡大を示しています。会社の経口ペレット製剤であるオーラデヨは、2歳から12歳未満の子供に対する予防的治療のために承認されました。これは、年齢に適した選択肢が以前はなかった集団です。この承認は、約40％のHAE患者が5歳になる前に最初の発作を経験するという重要なギャップに対応しています。

収益モメンタムは市場の信頼を反映

財務パフォーマンスは投資家の楽観主義を強調しています。2025年第3四半期に、オルラデヨは1億5910万ドルの純収益を上げ、前年比37%の成長を示しました。米国市場は世界の売上の89%を占め、バイオクリストは2025年通年の収益見通しを5億9000万ドルから6億ドルに引き上げました。BCRX株は過去12ヶ月間で6.00ドルから11.31ドルの範囲で取引され、昨日のセッションを7.58ドルで終了し、1.04%下落しました。

小児科の推進を支える臨床基盤

小児の承認は確固たる臨床的証拠に基づいています。APeX-P試験は、これまでで最も包括的な小児HAEに対する長期予防研究であり、ベロトラルスタット—オルラデヨの有効成分—が一貫した安全性と月間発作率の早期かつ持続的な低下を示したことを証明しました。鼻咽頭炎は、最も頻繁に報告された治療関連有害事象として現れました。薬剤は、従来の介入方法と比較して便利さを提供する、1日1回の経口プラスマカリクレイン阻害剤です。

ペレット製剤の重要性

HAEは予測不可能で、潜在的に生命を脅かすものであり、若い患者や家族にとって大きな負担をもたらします。新しいペレット形状は、実用的な課題に対処します：小児に優しい投与方法です。カプセルや錠剤とは異なり、ペレットは食品と混ぜることができ、この脆弱な集団における服薬遵守を改善します。

グローバル拡大戦略の形成

このFDAの承認は、12歳以上の患者に対するOrladeyoの2020年12月の承認に基づいており、現在45カ国以上で流通しています。BioCrystは、ヨーロッパのEMAおよび日本のPMDAに規制申請を提出しており、カナダやその他の地域への申請も計画しています。このマルチマーケットアプローチは、多様な医療システムにおける製品の長期的な商業的可能性に対する自信を示しています。