Педіатричні виграні сигнали Orladeyo вказують на траєкторію зростання BioCryst на ринку HAE

Останнє схвалення FDA компанії BioCryst Pharmaceuticals є значним розширенням її портфоліо з лікування спадкового ангіоневротичного набряку. Оральна пеллетна форма препарату Orladeyo отримала дозвіл на профілактичне лікування дітей віком від 2 до 12 років—групи населення, яка раніше не мала відповідних варіантів. Це схвалення усуває критичний розрив, оскільки приблизно 40% пацієнтів з HAE переживають свою першу атаку до 5 років.

Динаміка доходів відображає впевненість ринку

Фінансова діяльність підкреслює оптимізм інвесторів. У 3 кварталі 2025 року Orladeyo згенерував 159,1 мільйона доларів чистого доходу, що становить 37% річного зростання. Ринок США складав 89% світових продажів, в той час як BioCryst підвищила свій прогноз доходу за весь 2025 рік до 590-600 мільйонів доларів. Акції BCRX торгувалися в діапазоні від 6,00 до 11,31 доларів протягом останніх 12 місяців, закривши сесію вчора на рівні 7,58 доларів, знизившись на 1,04%.

Клінічна основа за педіатричним поштовхом

Схвалення для дітей ґрунтується на надійних клінічних даних. Дослідження APeX-P, найбільш комплексне довгострокове профілактичне дослідження для дитячого ГЕА на сьогодні, показало, що беротралстат — активний інгредієнт Orladeyo — забезпечує стабільну безпеку та раннє, стійке зниження місячних показників нападів. Носоглотковий запал з'явився як найчастіше повідомлюване побічне явище, пов'язане з лікуванням. Як пероральний інгібітор плазмового каллікреїну, препарат пропонує зручність у порівнянні з традиційними методами втручання.

Чому має значення пелетна формулація

HAE непередбачуваний і потенційно загрозливий для життя, створюючи значні труднощі для молодих пацієнтів та їхніх сімей. Нова форма у вигляді пелет вирішує практичну проблему: зручне введення для дітей. На відміну від капсул або таблеток, пелети можна змішувати з їжею, що покращує дотримання лікування в цій вразливій групі.

Стратегія глобальної експансії набирає обертів

Ця лицензія FDA грунтується на схваленні Orladeyo в грудні 2020 року для пацієнтів віком від 12 років, тепер розподіленому в понад 45 країнах. BioCryst подала регуляторні заявки до EMA Європи та PMDA Японії, з планами подачі в Канаді та інших територіях. Цей багатокраїновий підхід сигналізує про впевненість у довгостроковому комерційному потенціалі продукту в різноманітних системах охорони здоров'я.