Виїжджав (bonbing) у деякі рухи у генетичному секторі за останні пару років, і чесно кажучи, імпульс у акціях генної терапії був дуже божевільним для спостереження. Увесь простір акцій генетичного тестування значно дозрів, особливо тоді, коли компанії почали отримувати схвалення FDA для терапій, які ще кілька років тому здавалися неможливими.

Сам ринок генетики є колосальним — ідеться про оцінку в US$8.98 мільярда у 2024 році, який, як прогнозують, досягне US$57.13 мільярда до 2034 року. Це 18.52% середньорічного темпу зростання, тож пояснює, чому так багато біотехнологічних фірм вливають ресурси в цю сферу.

Дозвольте мені пройтися по деяких із найпомітніших гравців, які привернули увагу. Avidity Biosciences (RNA) була одним із найбільших тих, хто рухав ринок — їхня платформа кон’югатів антитіло-олігону кліотиду для рідкісних м’язових захворювань показала дуже серйозний потенціал. Вони отримали FDA breakthrough designation для myotonic dystrophy, і коли вони опублікували позитивні дані Phase 1/2, де показали понад 50% зниження певних генних маркерів, акції просто полетіли. Пікові значення були приблизно US$52.50 у листопаді 2024.

Wave Life Sciences (WVE) була ще однією цікавою ставкою — вони працюють над препаратами на основі РНК і фактично продемонстрували те, що назвали першим-у-світі терапевтичним редагуванням РНК у людей. Такий етап майже завжди привертає увагу ринку. Акції різко зросли на цій новині, досягнувши максимумів приблизно на US$16.44.

UniQure (QURE), ймовірно, має тут найвідчутнішу перемогу — вони отримали схвалення у світі першої генної терапії для hemophilia B ще в November 2022. Це вже не теоретично, це препарат, який продається на ринку. Вони просувають терапії для Huntington's disease та отримали FDA accelerated approval pathway, і це дуже суттєво.

Sangamo Therapeutics (SGMO) мала злети й падіння — позитивні дані Phase 3 для лікування hemophilia A, але потім отримала удар, коли Pfizer вирішила вийти зі співпраці наприкінці 2024 року. Саме таку волатильність ви бачите в біотехнологіях, коли партнерства змінюються.

Stoke Therapeutics (STOK) зосереджена на РНК-медицині для генетичної епілепсії, отримала breakthrough designation для свого кандидата при Dravet syndrome. Це ще один приклад того, як акції генетичного тестування та компанії з генної терапії реально рухають стрілку в бік вирішення справжніх медичних проблем.

Увесь сектор виглядає так, ніби переходить від «перспективних досліджень» до «реальних схвалених терапій», і це суттєво змінює профіль ризику. Варто тримати це в полі зору, якщо ви відстежуєте ідеї у сфері біотехнологій або генетичної медицини.