Tín hiệu chiến thắng của Orladeyo trong lĩnh vực nhi khoa cho thấy quỹ đạo tăng trưởng của BioCryst trên thị trường HAE.

Sự phê duyệt mới nhất của FDA đối với BioCryst Pharmaceuticals đánh dấu một sự mở rộng đáng kể trong danh mục bệnh phù mạch di truyền của công ty. Công thức viên nang uống Orladeyo của công ty đã được phê duyệt cho việc điều trị phòng ngừa ở trẻ em từ 2 đến dưới 12 tuổi—một đối tượng trước đây không có các lựa chọn phù hợp với độ tuổi. Sự phê duyệt này giải quyết một khoảng trống quan trọng, vì khoảng 40% bệnh nhân HAE trải qua cơn tấn công đầu tiên trước khi bước sang tuổi 5.

Đà tăng doanh thu phản ánh sự tự tin của thị trường

Hiệu suất tài chính nhấn mạnh sự lạc quan của nhà đầu tư. Trong Q3 2025, Orladeyo đã tạo ra 159,1 triệu USD doanh thu ròng, tương đương với mức tăng trưởng 37% so với năm trước. Thị trường Mỹ chiếm 89% doanh số toàn cầu, trong khi BioCryst đã nâng dự báo doanh thu cả năm 2025 lên 590-600 triệu USD. Cổ phiếu BCRX giao dịch trong khoảng từ 6,00 USD đến 11,31 USD trong 12 tháng qua, đóng cửa phiên giao dịch hôm qua ở mức 7,58 USD, giảm 1,04%.

Nền tảng lâm sàng phía sau sự thúc đẩy nhi khoa

Sự phê duyệt cho trẻ em dựa trên bằng chứng lâm sàng vững chắc. Cuộc thử nghiệm APeX-P, nghiên cứu dự phòng dài hạn toàn diện nhất cho HAE ở trẻ em cho đến nay, đã chứng minh rằng berotralstat—thành phần hoạt chất của Orladeyo—cung cấp độ an toàn nhất quán và giảm liên tục, sớm tỷ lệ tấn công hàng tháng. Viêm mũi họng xuất hiện như là tác dụng phụ liên quan đến điều trị được báo cáo nhiều nhất. Là một loại thuốc ức chế kallikrein huyết tương dùng một lần mỗi ngày, thuốc này mang lại sự tiện lợi so với các phương pháp can thiệp truyền thống.

Tại sao việc định dạng viên nén lại quan trọng

HAE là bệnh không thể đoán trước và có thể đe dọa đến tính mạng, tạo ra gánh nặng lớn cho những bệnh nhân trẻ và gia đình. Dạng viên pellet mới giải quyết một thách thức thực tiễn: việc sử dụng dễ dàng cho trẻ em. Khác với viên nang hoặc viên nén, viên pellet có thể được trộn với thực phẩm, cải thiện sự tuân thủ trong nhóm dân số dễ bị tổn thương này.

Chiến Lược Mở Rộng Toàn Cầu Đang Hình Thành

Sự cấp phép của FDA này dựa trên sự phê duyệt của Orladeyo vào tháng 12 năm 2020 cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, hiện đang được phân phối ở hơn 45 quốc gia. BioCryst đã nộp đơn xin quy định cho EMA của Châu Âu và PMDA của Nhật Bản, với các hồ sơ dự kiến cho Canada và các lãnh thổ bổ sung. Cách tiếp cận đa thị trường này cho thấy sự tự tin vào tiềm năng thương mại lâu dài của sản phẩm trong các hệ thống chăm sóc sức khỏe đa dạng.