ImmunityBio Vạch ra lộ trình tiếp theo cho việc nộp lại Anktiva sau khi thống nhất với FDA

Giá cổ phiếu của ImmunityBio đã tăng 17,4% sau khi công ty công bố các cuộc thảo luận trực tiếp hiệu quả với các quan chức cao cấp của FDA về lộ trình phê duyệt quy định cho Anktiva trong chỉ định mở rộng. Công ty công nghệ sinh học dự định tiến hành nộp lại đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) cho Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) kết hợp với Bacillus Calmette-Guérin (BCG) để điều trị bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ phản ứng với BCG. Gói nộp lại ban đầu đã nhận được thư từ chối nộp hồ sơ (RTF) từ FDA vào năm 2025. Đáng chú ý, Anktiva đã được cấp phép tại Mỹ, EU và Vương quốc Anh kết hợp với BCG cho người lớn mắc NMIBC không phản ứng với BCG có chứa carcinoma in situ (CIS), có hoặc không có bệnh papillary.

Trong cuộc họp quy định gần đây, ImmunityBio đã trình bày cập nhật toàn diện về chương trình bệnh papillary của mình, trình diễn hơn năm năm theo dõi kết quả lâm sàng hỗ trợ hiệu quả trong chỉ định papillary. Hồ sơ an toàn của chế độ kết hợp phù hợp với dữ liệu từ nhóm bệnh CIS đã được phê duyệt hiện tại. Thêm vào đó, các bác sĩ tiết niệu nổi bật đã chia sẻ kinh nghiệm lâm sàng thực tế của họ trong việc quản lý bệnh nhân không phản ứng với BCG — nhóm bệnh nhân mà phẫu thuật cắt bỏ bàng quang triệt để (loại bỏ hoàn toàn bàng quang) vẫn là phương pháp điều trị chính.

FDA sau đó đã yêu cầu thêm thông tin phụ để thúc đẩy việc nộp lại hồ sơ cho chỉ định papillary. ImmunityBio đã hoàn thành các phân tích yêu cầu này và dự kiến sẽ nộp gói cập nhật trong vòng một tháng tới. Đáng chú ý, công ty đã làm rõ rằng các yêu cầu của FDA không đòi hỏi khởi động nghiên cứu lâm sàng mới hoặc thiết kế nghiên cứu thay thế. Cuộc thảo luận cũng đề cập đến các phương pháp tiêu chuẩn hiện tại, hạn chế của hóa trị, phức tạp trong quản lý bệnh nhân và diễn giải dữ liệu lâm sàng. Trong sáu tháng qua, cổ phiếu ImmunityBio đã tăng 139,2%, vượt xa mức tăng chung của ngành là 19,8%.

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ sáng kiến nộp lại hồ sơ ung thư bàng quang

Việc nộp lại sBLA dự kiến của ImmunityBio cho Anktiva trong NMIBC papillary không phản ứng với BCG dựa trên dữ liệu dài hạn mạnh mẽ từ nghiên cứu giai đoạn II/III QUILT-3.032 (Cohort B), tuyển chọn 80 bệnh nhân mắc bệnh papillary độ cao. Nghiên cứu đã thành công đạt mục tiêu chính, thể hiện tỷ lệ sống không bệnh trong 12 tháng là 58,2% — một kết quả có ý nghĩa trong nhóm bệnh nhân nguy cơ cao với các lựa chọn điều trị hạn chế nghiêm trọng.

Dữ liệu theo dõi mở rộng củng cố tín hiệu bền vững. Tỷ lệ sống không bệnh đặc hiệu đạt 96% sau 36 tháng với thời gian sống trung bình chưa đạt, trong khi tỷ lệ sống không tiến triển vẫn vững vàng ở 94,9% sau 12 tháng và 83,1% sau 36 tháng. Những phát hiện này cho thấy khả năng duy trì kiểm soát bệnh và giảm nguy cơ tiến triển hướng tới ung thư bàng quang xâm lấn cơ.

Một khía cạnh đặc biệt hấp dẫn của dữ liệu liên quan đến bảo tồn bàng quang. Tỷ lệ sống không cần cắt bỏ bàng quang là 92,2% sau 12 tháng và 81,8% sau 36 tháng, nghĩa là hơn bốn phần năm bệnh nhân đã thành công tránh được phẫu thuật lớn trong vòng ba năm theo dõi. Ung thư bàng quang không phản ứng với BCG dạng papillary độ cao là một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, vì hiện tại không có liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu nào dành cho nhóm này. Phẫu thuật cắt bỏ bàng quang triệt để — phương pháp tiêu chuẩn — mang lại nhiều biến chứng và ảnh hưởng tiêu cực đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Bằng cách theo đuổi chỉ định này, ImmunityBio nhằm giới thiệu một phương pháp điều trị bảo tồn bàng quang. Các kết quả dài hạn của nghiên cứu QUILT-3.032 gợi ý rằng Anktiva kết hợp với BCG có thể mang lại các thời kỳ khỏi bệnh kéo dài trong khi trì hoãn hoặc loại bỏ nhu cầu phẫu thuật ở phần lớn bệnh nhân đáp ứng. Nếu được phê duyệt, Anktiva sẽ trở thành liệu pháp miễn dịch đầu tiên đặc biệt chỉ định cho NMIBC papillary không phản ứng với BCG, dựa trên việc đã được phê duyệt cho CIS và có thể thay đổi toàn diện các phương pháp điều trị cho nhóm bệnh nhân này. ImmunityBio cũng đang tham gia các cuộc thảo luận với các cơ quan quản lý quốc tế, bao gồm Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, để mở rộng nhãn hiệu sang bệnh chỉ có dạng papillary sau khi có khả năng phê duyệt tại Mỹ.

Góc nhìn thị trường: So sánh các công ty công nghệ sinh học

Hiện tại, ImmunityBio duy trì Xếp hạng Zacks #3 (Giữ). Trong ngành công nghệ sinh học, có một số công ty có vị thế tốt hơn đáng để nhà đầu tư xem xét. Amicus Therapeutics [FOLD] có Xếp hạng Zacks #1 (Mua mạnh), với dự báo EPS năm 2026 dao động từ 65 xu (giảm so với 67 xu trong 60 ngày qua). Cổ phiếu FOLD đã tăng 130,1% trong sáu tháng qua. Công ty đã vượt lợi nhuận trong một trong bốn quý gần nhất, trong khi thua trong ba quý còn lại, trung bình là -20,21% bất ngờ.

Alkermes [ALKS] cũng giữ Xếp hạng Zacks #1 (Mua mạnh), với dự báo EPS năm 2026 tăng từ 1,54 USD lên 1,90 USD trong 60 ngày qua. ALKS tăng 17,5% trong sáu tháng qua và đạt lợi nhuận vượt dự kiến trong ba trong bốn quý gần nhất, thua một lần, với trung bình bất ngờ tích cực là 4,58%.

Krystal Biotech [KRYS] là nhóm các công ty xếp hạng Mua mạnh, với dự báo EPS năm 2026 tăng lên 8,49 USD từ 8,34 USD. Cổ phiếu KRYS đã tăng 80,9% trong sáu tháng qua và vượt dự báo lợi nhuận trong ba trong bốn quý gần nhất, với trung bình bất ngờ tích cực 40,43%.

Thị trường công nghệ sinh học rộng lớn cung cấp nhiều cơ hội đầu tư đa dạng bên cạnh câu chuyện tiến bộ quy định của ImmunityBio, mỗi công ty có hồ sơ rủi ro - phần thưởng riêng biệt và các xu hướng động lực trong môi trường thị trường hiện tại.