Orladeyo的兒科勝利信號BioCryst在HAE市場的增長軌跡

BioCryst Pharmaceuticals最新的FDA批準標志着其遺傳性血管性水腫產品組合的顯著擴展。該公司的Orladeyo口服顆粒劑型已獲批準用於2歲至12歲以下兒童的預防性治療——這是一個之前缺乏適齡選擇的人羣。此項批準解決了一個關鍵的空檔，因爲大約40%的HAE患者在5歲之前就經歷第一次發作。

收入動能反映市場信心

財務表現凸顯了投資者的樂觀情緒。在2025年第三季度，Orladeyo實現了1.591億美元的淨收入，同比增長37%。美國市場佔全球銷售的89%，同時BioCryst將其2025年全年收入指引提高至5.9億至6億美元。在過去12個月中，BCRX股票的交易範圍爲6.00美元至11.31美元，昨日收盤報7.58美元，下降1.04%。

兒科推動背後的臨牀基礎

兒科批準基於可靠的臨牀證據。APeX-P 試驗是迄今爲止針對兒科 HAE 的最全面的長期預防研究，表明 berotralstat——Orladeyo 的活性成分——能夠持續提供安全性以及早期和持久的月發作頻率降低。鼻咽炎成爲報告的最常見治療相關不良事件。作爲一種每日一次的口服血漿激肽酶抑制劑，該藥物相比傳統幹預方法提供了便利。

爲什麼顆粒配方很重要

HAE是不可預測的，可能危及生命，給年輕患者和家庭帶來了重大負擔。新的顆粒形式解決了一個實際挑戰：兒童友好的給藥方式。與膠囊或片劑不同，顆粒可以與食物混合，改善了這一脆弱人羣的依從性。

全球擴張戰略逐漸成形

這項FDA批準建立在Orladeyo 2020年12月對12歲及以上患者的批準基礎上，目前已在45個國家分發。BioCryst已向歐洲EMA和日本PMDA提交了監管申請，並計劃在加拿大和其他地區進行備案。這種多市場策略表明對該產品在不同醫療系統中長期商業潛力的信心。