Orladeyo的儿科胜利信号BioCryst在HAE市场的增长轨迹

BioCryst Pharmaceuticals最新的FDA批准标志着其遗传性血管性水肿产品组合的显著扩展。该公司的Orladeyo口服颗粒剂型已获批准用于2岁至12岁以下儿童的预防性治疗——这是一个之前缺乏适龄选择的人群。此项批准解决了一个关键的空档，因为大约40%的HAE患者在5岁之前就经历第一次发作。

收入动能反映市场信心

财务表现凸显了投资者的乐观情绪。在2025年第三季度，Orladeyo实现了1.591亿美元的净收入，同比增长37%。美国市场占全球销售的89%，同时BioCryst将其2025年全年收入指引提高至5.9亿至6亿美元。在过去12个月中，BCRX股票的交易范围为6.00美元至11.31美元，昨日收盘报7.58美元，下降1.04%。

儿科推动背后的临床基础

儿科批准基于可靠的临床证据。APeX-P 试验是迄今为止针对儿科 HAE 的最全面的长期预防研究，表明 berotralstat——Orladeyo 的活性成分——能够持续提供安全性以及早期和持久的月发作频率降低。鼻咽炎成为报告的最常见治疗相关不良事件。作为一种每日一次的口服血浆激肽酶抑制剂，该药物相比传统干预方法提供了便利。

为什么颗粒配方很重要

HAE是不可预测的，可能危及生命，给年轻患者和家庭带来了重大负担。新的颗粒形式解决了一个实际挑战：儿童友好的给药方式。与胶囊或片剂不同，颗粒可以与食物混合，改善了这一脆弱人群的依从性。

全球扩张战略逐渐成形

这项FDA批准建立在Orladeyo 2020年12月对12岁及以上患者的批准基础上，目前已在45个国家分发。BioCryst已向欧洲EMA和日本PMDA提交了监管申请，并计划在加拿大和其他地区进行备案。这种多市场策略表明对该产品在不同医疗系统中长期商业潜力的信心。