Capricor的DMD治疗突破推动股价在关键试验成功后飙升

Capricor Therapeutics (CAPR) 周三公布了一个重大里程碑：其 Deramiocel 计划在第3期 HOPE-3 试验中实现了主要终点的成功，标志着杜氏肌营养不良症治疗的重大进展。市场反应强烈，股价在盘前交易中上涨超过14%，与周二下跌4.36%后股价跌至6.36美元的情况形成鲜明对比。

此次试验的成功主要集中在骨骼和心脏功能在12个月的研究期间内的临床和统计学显著改善。这一双重益处使 Deramiocel 有望成为首个针对杜氏心肌病的创新治疗方案，而心肌病仍是 DMD 患者死亡的主要原因。与许多实验性方法不同，Deramiocel 展示了良好的安全性和耐受性，符合公司早期临床经验。

此次发展尤为值得关注的是其对未满足医疗需求的潜在影响。杜氏肌营养不良症患者目前治疗选择有限，针对心脏并发症的解决方案在治疗中存在重大空白。HOPE-3 数据为 Deramiocel 在这一领域的疗效提供了有力证据。

Capricor 的下一步是利用这次试验数据回应 FDA 在7月发出的关于 Deramiocel 生物制剂许可证申请的完整回复信（CRL）。公司已与 FDA 代表协调，准备将 HOPE-3 的发现纳入全面的重新提交中。这一途径有望加快监管批准流程，使 DMD 治疗更快惠及患者。

对于投资者和 DMD 患者倡导者而言，此次公告彰显了 Capricor 在罕见遗传疾病精准治疗方面的承诺。第3期验证将 Deramiocel 从一个有潜力的候选药物转变为具有重要临床支持的准商业资产。