赛诺菲的多发性硬化症药物面临新的FDA障碍，CRL延迟了批准时间表

赛诺菲的BTK抑制剂托雷布替尼在FDA发出完全回应信(CRL)，拒绝了该药物用于治疗成人非复发性继发性进行性多发性硬化症(nrSPMS)的申请后，再次遇到监管障碍。这一挫折标志着今年的第二次重大延迟，因为该机构已将审查截止日期延后两次——第一次延后三个月至2025年12月，随后在公司提交扩展访问方案后再次延长至2026年第一季度末。

监管过山车：延迟时间线

托雷布替尼的批准之路并不顺利。FDA最初设定的决定日期为2025年9月28日，但将赛诺菲的额外临床分析归类为重大修正，推迟了截止日期到12月。当公司应FDA要求提交扩展访问计划时，机构再次修正预期，预计进一步指导将在2026年3月提供。这种延长模式通常预示着在审查过程中对疗效或安全性数据存在潜在担忧。

与此同时，SNY的股价在过去六个月仅上涨了1.1%，远远落后于同期医疗保健行业20.4%的涨幅——这一表现差距反映出投资者对其研发管线的担忧。

临床挫折加剧监管压力

除了nrSPMS的障碍外，赛诺菲还公布了托雷布替尼在原发性进行性多发性硬化症(PPMS)中的令人失望的试验结果。第三期PERCEUS研究未能显示其在减缓残疾进展方面优于安慰剂，促使公司放弃了在该适应症的开发，尽管PPMS约影响10%的MS患者。

该药的困境历史也影响了开发时间表。2022年，FDA在发现试验参与者出现药物引起的肝损伤后，对托雷布替尼在多个适应症的研究实施了部分临床暂停。虽然MS项目在调整方案下继续进行，但肌无力研究已完全停止，原因是竞争格局发生了变化。

一线希望：Wayrilz获欧盟批准

并非赛诺菲所有BTK抑制剂产品线都面临阻力。欧洲委员会批准了Wayrilz(rilzabrutinib)用于免疫性血小板减少症(ITP)的难治性患者，此前欧洲药品管理局（EMA）给予了积极意见。该批准得到了第三期LUNA 3数据显示持续改善血小板计数和缓解症状的支持。FDA已于2025年8月批准Wayrilz用于持续性或慢性ITP，为赛诺菲提供了至少一次监管胜利，以抵消托雷布替尼的延迟。

CRL的未来及投资者情绪

关于托雷布替尼的完全回应信实际上重置了批准时间表，要求赛诺菲在再次提交前解决FDA的关切。鉴于临床挑战和监管审查日益严苛，商业化前景仍不确定。对于关注SNY的交易者来说，股价相较行业同行的表现不佳，表明在更明确的监管信号出现之前，对其管线复苏的信心仍然摇摆不定。