刚刚看到这个——Regeneron获得了FDA对他们新药garetosmab的优先审查,这是一种针对FOP的新疗法。如果你关注生物技术,这挺有趣的。所以基本上他们一直在研究阻断一种叫做激活素A的蛋白质,这种蛋白质驱动FOP患者的骨骼生长,而三期试验的结果看起来很稳。



数字实际上非常惊人——使用较低剂量(3毫克/公斤)的患者相比安慰剂的新骨病变减少了94%,而高剂量达到了90%。两者在病变总量的减少上都超过了99%。FDA预计在2026年8月做出决定,所以我们可能还要等几个月。

FOP是那种罕见的遗传性疾病之一,关注度不高,所以看到实际的进展还是挺酷的。单克隆抗体的方法似乎比试验数据预期的效果更好。股票我查的时候有点下跌,但这在这种公告后很常见。很想知道这是否真的能按计划通过FDA的批准。
查看原文
此页面可能包含第三方内容,仅供参考(非陈述/保证),不应被视为 Gate 认可其观点表述,也不得被视为财务或专业建议。详见声明
  • 赞赏
  • 评论
  • 转发
  • 分享
评论
请输入评论内容
请输入评论内容
暂无评论