Cathie Wood снова делает ставку на CRISPR！Генная терапия с 90% уровнем ремиссии потрясла медицинское сообщество

CRISPR Therapeutics（CRSP）разрабатывает геномные редакционные терапии, основная технология CRISPR/Cas9. Cathie Wood активно инвестирует, цена акций 53.77 долларов выросла на 2.54%. Zugo-Cel показывает 90% ремиссии при лимфоме, 70% — полная ремиссия. У пациентов с SLE через 48 часов происходит истощение B-клеток, а через шесть месяцев достигается безлекарственная ремиссия.

Революционный клинический прорыв терапии Zugo-Cel

CRISPR Therapeutics недавно опубликовала последние клинические данные своей разрабатываемой геномной редакционной терапии Zugo-Cel (ранее CTX112), результаты которых потрясли медицинское сообщество. Zugo-Cel — это аллогенная CAR-T терапия, нацеленная на молекулу CD19, которая экспрессируется аномально при различных кровяных злокачественных опухолях. Zugo-Cel использует платформу CRISPR/Cas9 для генной редакции, чтобы усилить активность T-клеток и сделать их способными избегать распознавания иммунной системой организма.

В клинических испытаниях при системной красной волчанке (SLE) и других аутоиммунных заболеваниях Zugo-Cel показала впечатляющие результаты. У четырех пациентов, получавших Zugo-Cel, включая двух с SLE и двух с иммуномедированными некротическими миопатиями, через 48 часов наблюдалось быстрое и значительное истощение периферических B-клеток, эффект сохранялся как минимум 28 дней.

Особенно важно, что первый пациент с SLE достиг безлекарственной клинической ремиссии через шесть месяцев после терапии, что дает новую надежду на лечение таких трудноизлечимых аутоиммунных заболеваний. Системная красная волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание, для лечения которого традиционно используют иммунодепрессанты, вызывающие значительные побочные эффекты и не излечивающие болезнь. Возможность безлекарственной ремиссии с помощью Zugo-Cel может означать, что пациенты в будущем смогут избавиться от пожизненного приема лекарств.

Zugo-Cel также демонстрирует мощный потенциал в лечении кровяных злокачественных опухолей, особенно крупноклеточной лимфомы В. В одном из клинических испытаний при рецидивирующей или трудноизлечимой крупноклеточной лимфоме В, после введения 6 миллиардов клеток, достигнута общая ремиссия у 90% пациентов, из них 70% — полная ремиссия. Эти результаты — значительный прорыв для пациентов с ограниченными возможностями традиционных методов.

Данные испытаний также показывают, что 67% пациентов сохраняли полную ремиссию в течение одного года, что свидетельствует о не только краткосрочной эффективности, но и о долгосрочной перспективе Zugo-Cel. В дальнейшем планируется продолжение исследований применения этой терапии в области кровяных раков, и она может стать одним из основных методов лечения подобных заболеваний.

Революционность технологии CRISPR/Cas9 и вызовы коммерциализации

Успех CRISPR Therapeutics обусловлен не только прогрессом в клинических исследованиях, но и мощным потенциалом технологии генного редактирования. CRISPR/Cas9 — это технология точного редактирования ДНК, позволяющая ученым восстанавливать или заменять гены на клеточном уровне, что революционно важно для лечения заболеваний, связанных с генетическими дефектами. Основное преимущество этой технологии — возможность избегать распознавания иммунной системой при CAR-T терапии, а аллогенные методы значительно снижают стоимость и сроки лечения.

Клинические данные Zugo-Cel

Лечение аутоиммунных заболеваний

· Пациенты с SLE достигли безлекарственной ремиссии через 6 месяцев после терапии

· Быстрое истощение периферических B-клеток за 48 часов

· Эффект сохраняется как минимум 28 дней

Лечение кровяных раковин

· Общая ремиссия при лимфоме В — 90%

· 70% пациентов достигли полной ремиссии

· 67% сохраняли ремиссию через год

· Эффективно при рецидивах и трудноизлечимых случаях

Тем не менее, технология CRISPR сталкивается с вызовами. В клинической практике важна точность и безопасность генного редактирования, ошибки могут привести к серьезным побочным эффектам. Кроме того, стоимость клинических испытаний очень высока, а сроки — долгие; необходимо обеспечить широкое применение технологии и конкурентоспособность на рынке для успешной коммерциализации. В области генного редактирования усиливается конкуренция: такие компании, как Editas Medicine, Intellia Therapeutics, также разрабатывают аналогичные технологии. Регуляторные и этические риски также значительны: одобрение FDA — сложный и долгий процесс, долгосрочные данные о безопасности еще собираются, а политика страхового возмещения остается неопределенной.

Инвестиционная логика Cathie Wood и перспективы акций CRISPR

Ark Invest Cathie Wood — один из основных инвесторов CRISPR Therapeutics. Компания держит значительные доли акций и верит в будущее генного редактирования. Wood считает, что технология генного редактирования станет важнейшим прорывом в медицине, а CRISPR Therapeutics — один из лидеров этой области, который в ближайшие десять лет может стать одной из самых привлекательных для инвестиций компаний.

Динамика акций CRISPR Therapeutics с момента выхода на биржу привлекает внимание. Несмотря на высокие риски, связанные с технологией редактирования генов, значительные достижения в R&D вызывают интерес инвесторов. Согласно последним данным, в первую неделю 2026 года цена закрытия составила 53.77 долларов за акцию, рост — 2.54%, что свидетельствует о положительной реакции рынка на последние клинические данные.

CRISPR Therapeutics символизирует безграничный потенциал генного редактирования в медицине. Компания достигла заметных успехов в лечении аутоиммунных заболеваний и кровяных раков. По мере продвижения клинических исследований, она может стать лидером в биотехнологической индустрии. Для инвесторов эта компания полна возможностей и вызовов, а поддержка Cathie Wood придает дополнительную уверенность в ее перспективах.

Однако инвесторам следует помнить, что биотехнологические акции — это высокорискованные и высокодоходные инвестиции. Неудачи в клинических испытаниях, регуляторные барьеры, технологические прорывы конкурентов — все это может значительно повлиять на цену акций. В настоящее время CRISPR Therapeutics еще не вышла на стабильную прибыль, основные доходы — от лицензионных соглашений и этапных платежей, а коммерческий доход ожидается после одобрения новых терапий.