Kemenangan Pediatrik Orladeyo Menunjukkan Trajektori Pertumbuhan BioCryst di Pasar HAE

Persetujuan FDA terbaru BioCryst Pharmaceuticals menandai perluasan signifikan dalam portofolio angioedema herediter. Formulasi pelet oral Orladeyo dari perusahaan telah disetujui untuk pengobatan profilaksis pada anak-anak berusia 2 hingga di bawah 12 tahun—sebuah populasi yang sebelumnya tidak memiliki opsi yang sesuai usia. Persetujuan ini mengatasi celah kritis, karena sekitar 40% pasien HAE mengalami serangan pertama mereka sebelum berusia 5 tahun.

Momentum Pendapatan Mencerminkan Kepercayaan Pasar

Kinerja keuangan menegaskan optimisme investor. Pada Q3 2025, Orladeyo menghasilkan $159,1 juta dalam pendapatan bersih, yang mewakili pertumbuhan 37% dibandingkan tahun lalu. Pasar AS menyumbang 89% dari penjualan global, sementara BioCryst meningkatkan panduan pendapatan penuh tahun 2025 menjadi $590-600 juta. Saham BCRX diperdagangkan dalam kisaran $6,00-$11,31 selama 12 bulan terakhir, menutup sesi kemarin di $7,58, turun 1,04%.

Dasar Klinis di Balik Dorongan Pediatrik

Persetujuan pediatrik didasarkan pada bukti klinis yang solid. Uji APeX-P, yang merupakan studi profilaksis jangka panjang paling komprehensif untuk HAE pediatrik hingga saat ini, menunjukkan bahwa berotralstat—bahan aktif Orladeyo—memberikan keamanan yang konsisten dan pengurangan yang awal serta berkelanjutan dalam tingkat serangan bulanan. Nasofaringitis muncul sebagai efek samping terkait pengobatan yang paling sering dilaporkan. Sebagai inhibitor kalikrein plasma yang diminum sekali sehari, obat ini menawarkan kenyamanan dibandingkan metode intervensi tradisional.

Mengapa Formulasi Pellet Penting

HAE tidak dapat diprediksi dan berpotensi mengancam jiwa, menciptakan beban yang substansial bagi pasien muda dan keluarga. Bentuk pellet baru mengatasi tantangan praktis: administrasi yang ramah anak. Berbeda dengan kapsul atau tablet, pellet dapat dicampur dengan makanan, meningkatkan kepatuhan di populasi yang rentan ini.

Strategi Ekspansi Global Mulai Terbentuk

Izin FDA ini dibangun di atas persetujuan Orladeyo pada Desember 2020 untuk pasien berusia 12 tahun ke atas, yang kini didistribusikan di lebih dari 45 negara. BioCryst telah mengajukan aplikasi regulasi ke EMA Eropa dan PMDA Jepang, dengan pengajuan yang direncanakan untuk Kanada dan wilayah tambahan. Pendekatan multi-pasar ini menandakan keyakinan terhadap potensi komersial jangka panjang produk di berbagai sistem kesehatan.