BioMarin Pharmaceutical Inc 価格

バイオマリン・ファーマシューティカル・インク（BioMarin Pharmaceutical Inc.）は、重篤で生命を脅かす希少疾患および医療状態を抱える人々のための治療法を開発し、商業化しています。同社の商用製品には、リソソーム蓄積症であるムコ多糖症（MPS）IV型Aの治療薬として用いられる酵素補充療法「ビミジム（Vimizim）」、MPS VIの患者向けのN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え型「ナグラジム（Naglazyme）」、ならびに遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の患者に使用される、独自の合成経口剤である6R-BH4「クヴァン（Kuvan）」があります。同社の商用製品にはさらに、PEG化（PEGylated）した組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素であり、皮下投与により血中Phe濃度を低下させる「パリンジック（Palynziq）」、バッテン病の一形態であるセロイドリポフスチン症2型の患者の治療のための組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1「ブリネウラ（Brineura）」、軟骨無形成症（achondroplasia）の治療のための、1日1回投与のc型ナトリウム利尿ペプチド（c-type natriuretic peptide）類似体注射薬「ヴォクスゾゴ（Voxzogo）」、そしてヒト酵素α-L-イドロユリダーゼ（alpha-L-iduronidase）の自然に存在する型と同一であるよう設計された精製タンパク質「アルデュラザイム（Aldurazyme）」が含まれます。加えて同社は、アデノ随伴ウイルスベクターであるバロクトコゲン・ロキサパルボベック（valoctocogene roxaparvovec）を開発しており、重症血友病Aの患者を対象とした第III相臨床試験段階にあります。また、AAV5を介した遺伝子治療であるBMN 307は、PKU患者における血中Phe濃度を正常化するための第1/2相臨床試験段階にあります。さらに、BMN 255は原発性高オキサル尿症（primary hyperoxaluria）を治療するための第1/2相臨床試験段階にあります。同社は、米国、欧州、ラテンアメリカ、ならびに国際的に、専門の調剤薬局、病院、米国外の政府機関、ならびに流通業者および医薬品卸売業者にサービスを提供しています。BioMarin Pharmaceutical Inc.は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.とライセンスおよび協力に関する契約を締結しています。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。