Cathie Wood ลงเดิมพัน CRISPR! การบำบัดด้วยการแก้ไขยีนที่มีอัตราการบรรเทา 90% สร้างความตกใจให้วงการแพทย์

คริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ (CRSP) พัฒนาการบำบัดด้วยเทคนิคแก้ไขยีน เทคโนโลยีหลัก CRISPR/Cas9 โธมัส วู ลงทุนในหุ้นอย่างหนัก ราคาหุ้น 53.77 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.54% Zugo-Cel แสดงผลการทดลองในผู้ป่วยลูปัสที่มีอัตราการบรรเทา 90% และการบรรเทาแบบสมบูรณ์ 70% ผู้ป่วย SLE ใช้เวลา 48 ชั่วโมงในการหมด B เซลล์ในเลือด และภายในหกเดือนก็สามารถบรรเทาอาการโดยไม่ใช้ยาได้

ความก้าวหน้าทางคลินิกที่ปฏิวัติของ Zugo-Cel

คริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ ได้ประกาศข้อมูลทางคลินิกล่าสุดของ Zugo-Cel (เดิมชื่อ CTX112) ซึ่งสร้างความตกใจให้วงการแพทย์ ผลการทดลองแสดงให้เห็นว่า Zugo-Cel เป็นการบำบัดแบบ allogeneic CAR-T ที่มุ่งเป้าไปที่โมเลกุล CD19 ซึ่งเป็นโมเลกุลที่แสดงผิดปกติในเนื้องอกเม็ดเลือดหลายชนิด Zugo-Cel ใช้แพลตฟอร์ม CRISPR/Cas9 ในการแก้ไขยีน เพื่อเสริมสร้างความสามารถของ T เซลล์ และให้สามารถหลบเลี่ยงการตรวจจับของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย

ในการทดลองทางคลินิกสำหรับโรคลูปัส (SLE) และโรคภูมิคุ้มกันอื่น ๆ Zugo-Cel แสดงผลลัพธ์ที่น่าประทับใจ ในผู้ป่วย 4 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Zugo-Cel รวมถึงผู้ป่วย SLE 2 รายและผู้ป่วยกลุ่มกล้ามเนื้อเนื้อเยื่ออักเสบที่เกิดจากภูมิคุ้มกัน 2 ราย พบว่ามีการหมด B เซลล์ในเลือดอย่างรวดเร็วภายใน 48 ชั่วโมง และผลนี้ดำเนินต่อเนื่องอย่างน้อย 28 วัน

โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ผู้ป่วย SLE รายแรกที่ได้รับการรักษาในช่วงหกเดือนหลังจากการรักษา ได้บรรลุสภาวะไม่มีอาการและไม่ต้องใช้ยา ซึ่งเป็นความหวังใหม่สำหรับโรคภูมิคุ้มกันตัวเองที่รักษายากเช่นนี้ โรคลูปัสเป็นโรคภูมิคุ้มกันเรื้อรัง ซึ่งการรักษาแบบเดิมมักต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกันเป็นเวลานาน พร้อมผลข้างเคียงที่รุนแรงและไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ ความเป็นไปได้ของการบรรเทาโดยไม่ใช้ยาในอนาคตของ Zugo-Cel เป็นสัญญาณว่าผู้ป่วยอาจหลุดพ้นจากการต้องกินยาเป็นชีวิต

Zugo-Cel ยังแสดงศักยภาพในการรักษาเนื้องอกเม็ดเลือดขนาดใหญ่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด B-cell ในการทดลองทางคลินิกสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะแพร่กระจายหรือเป็นโรคที่รักษายาก Zugo-Cel ที่ใช้จำนวนเซลล์ 6 พันล้านแสดงอัตราการบรรเทาโดยรวม 90% โดย 70% ของผู้ป่วยบรรลุการบรรเทาแบบสมบูรณ์ ผลลัพธ์นี้เป็นความก้าวหน้าสำคัญสำหรับผู้ป่วยที่ผลการรักษาแบบเดิมมีข้อจำกัด

ข้อมูลจากการทดลองยังแสดงให้เห็นว่า 67% ของผู้ป่วยยังคงอยู่ในสภาวะบรรเทาแบบสมบูรณ์ภายในระยะเวลาติดตามหนึ่งปี ซึ่งหมายความว่า Zugo-Cel ไม่เพียงแต่มีผลในระยะสั้น แต่ยังมีผลในระยะยาวอีกด้วย การทดลองเพิ่มเติมจะดำเนินต่อไปเพื่อสำรวจการใช้งานในด้านเนื้องอกในเลือด และอาจกลายเป็นวิธีการรักษาหลักในอนาคตของโรคเหล่านี้

ความปฏิวัติของเทคโนโลยี CRISPR/Cas9 และความท้าทายด้านการค้า

ความสำเร็จของคริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ ไม่ได้มาจากความก้าวหน้าในทางคลินิกเท่านั้น แต่ยังมาจากศักยภาพของเทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่แข็งแกร่ง CRISPR/Cas9 เป็นเทคโนโลยีที่สามารถแก้ไขลำดับดีเอ็นเอได้อย่างแม่นยำ ทำให้นักวิทยาศาสตร์สามารถซ่อมแซมหรือเปลี่ยนแปลงยีนในระดับเซลล์ ซึ่งมีความหมายปฏิวัติสำหรับการรักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของยีน ข้อได้เปรียบหลักของเทคโนโลยีนี้คือ การบำบัดด้วย CAR-T สามารถหลบเลี่ยงการตรวจจับของระบบภูมิคุ้มกัน ในขณะที่การบำบัดแบบ allogeneic ช่วยลดต้นทุนและระยะเวลาในการรักษาอย่างมาก

ข้อมูลผลการบำบัดด้วย Zugo-Cel

การรักษาโรคภูมิคุ้มกันตัวเอง

· ผู้ป่วย SLE บรรเทาโดยไม่ใช้ยาใน 6 เดือนหลังการรักษา

· B เซลล์ในเลือดหมดอย่างรวดเร็วภายใน 48 ชั่วโมง

· ผลลัพธ์ดำเนินต่อเนื่องอย่างน้อย 28 วัน

การรักษาโรคมะเร็งในเลือด

· มะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด B-cell 90% ของผู้ป่วยบรรเทาโดยรวม

· 70% ของผู้ป่วยบรรลุการบรรเทาแบบสมบูรณ์

· 67% ของผู้ป่วยยังคงอยู่ในภาวะบรรเทาในหนึ่งปี

· มีประสิทธิภาพในผู้ป่วยที่เป็นโรคแพร่กระจายหรือเป็นโรคที่รักษายาก

อย่างไรก็ตาม เทคโนโลยี CRISPR ยังคงเผชิญกับความท้าทาย ในการใช้งานทางคลินิก ความแม่นยำและความปลอดภัยของการแก้ไขยีนเป็นสิ่งสำคัญ การผิดพลาดในการแก้ไขอาจนำไปสู่ผลข้างเคียงรุนแรง นอกจากนี้ ค่าทดลองทางคลินิกสูงและใช้เวลานาน ต้องมั่นใจว่าเทคโนโลยีสามารถนำไปใช้ในวงกว้างและสามารถแข่งขันในตลาดได้ จึงจะสามารถทำให้เทคโนโลยีนี้กลายเป็นเชิงพาณิชย์ได้ การแข่งขันในด้านการแก้ไขยีนก็รุนแรงขึ้น เช่น Editas Medicine, Intellia Therapeutics และคู่แข่งอื่น ๆ ก็อยู่ในระหว่างพัฒนาเทคโนโลยีคล้ายกัน กฎระเบียบและความเสี่ยงด้านจริยธรรมก็เป็นอุปสรรคที่ไม่อาจมองข้าม กระบวนการอนุมัติของ FDA เข้มงวดและใช้เวลานาน ข้อมูลด้านความปลอดภัยในระยะยาวยังคงต้องสะสม และนโยบายการชดเชยค่ารักษาพยาบาลก็มีความไม่แน่นอน

แนวคิดการลงทุนของ Cathie Wood และแนวโน้มราคาหุ้น CRISPR

Ark Invest ของ Cathie Wood เป็นหนึ่งในผู้สนับสนุนหลักของคริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ Ark Invest ถือหุ้นจำนวนมากในบริษัทนี้ และเชื่อมั่นในอนาคตของเทคโนโลยีการแก้ไขยีน Wood เชื่อว่าเทคโนโลยีนี้จะเป็นความก้าวหน้าสำคัญในด้านการแพทย์ในอนาคต และคริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ ซึ่งเป็นผู้นำในด้านนี้ จะกลายเป็นหนึ่งในบริษัทที่น่าลงทุนที่สุดในสิบปีข้างหน้า

ราคาหุ้นของคริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ ตั้งแต่เข้าจดทะเบียนก็ได้รับความสนใจอย่างมาก แม้จะเผชิญความเสี่ยงสูงจากเทคโนโลยีการแก้ไขยีน แต่ความก้าวหน้าที่สำคัญในการวิจัยและพัฒนาก็ยังดึงดูดนักลงทุน ตามข้อมูลราคาหุ้นล่าสุดในสัปดาห์แรกของปี 2026 ราคาปิดอยู่ที่ 53.77 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 2.54% ซึ่งสะท้อนให้เห็นว่าตลาดตอบรับข้อมูลทางคลินิกล่าสุดในเชิงบวก

คริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ เป็นตัวแทนของศักยภาพไม่สิ้นสุดของเทคโนโลยีการแก้ไขยีนในวงการแพทย์ บริษัทนี้ได้พัฒนานวัตกรรมที่สำคัญในด้านการรักษาโรคภูมิคุ้มกันและเนื้องอกในเลือด ด้วยความก้าวหน้าทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง คริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ มีศักยภาพที่จะกลายเป็นผู้นำในอุตสาหกรรมชีวภาพรายต่อไป สำหรับนักลงทุน บริษัทนี้ยังเต็มไปด้วยโอกาสและความท้าทาย และการได้รับการสนับสนุนจาก Cathie Wood ก็เสริมสร้างความมั่นใจในแนวโน้มราคาหุ้นของบริษัทนี้

อย่างไรก็ตาม นักลงทุนควรระวัง หุ้นกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพมีความเสี่ยงสูงและผลตอบแทนสูง การล้มเหลวของการทดลองทางคลินิก การไม่ผ่านการอนุมัติของหน่วยงานกำกับดูแล หรือความก้าวหน้าของเทคโนโลยีของคู่แข่ง ล้วนสามารถส่งผลกระทบอย่างรุนแรงต่อราคาหุ้นได้ ปัจจุบันคริสเปอร์ เทอราพิวติกส์ ยังไม่ได้ทำกำไรอย่างมั่นคง รายได้หลักมาจากการอนุญาตให้ความร่วมมือและการชำระเงินตามเป้าหมาย การสร้างรายได้เชิงพาณิชย์จริง ๆ ยังต้องรอให้มีการอนุมัติและเปิดตัวเทคโนโลยีใหม่ ๆ เพิ่มเติม