本文摘要由AI總結生成## Losmapimod 在 FSHD 治療中展現實質臨床益處：Fulcrum Therapeutics 的第二期b臨床試驗數據已公布
Fulcrum Therapeutics 已公布用於治療面肩肱型肌肉萎縮症 (FSHD) 的 losmapimod 第二期b臨床試驗結果，相關發現已刊登於《柳葉刀神經學》。數據顯示在多項臨床指標上均有令人鼓舞的改善，進一步加深對這款試驗性療法如何應對這種罕見進行性肌肉疾病的理解。
**試驗設計與患者人口統計**
ReDUX4 試驗共招募來自美國、加拿大及歐洲的80名 FSHD 1 型患者。患者年齡介於 18 至 65 歲，接受每次 15 毫克 losmapimod 雙劑量每日兩次或安慰劑治療，持續 48 週，提供來自不同地理區域的豐富證據基礎。
**主要臨床結果**
雖然主要終點——肌肉組織中 DUX4 驅動基因表達的降低——未在治療組與安慰劑組之間展現統計學上的顯著差異，但次要指標卻呈現不同的結果。接受 losmapimod 的參與者在肌肉脂肪浸潤（FSHD 的一個標誌性病理特徵）方面顯示出可測量的改善。此外，能觸及的工作空間（評估肩帶活動度的功能指標）在治療組中也有所提升。患者自我報告的整體改善評估亦偏向活性治療。
安全性數據同樣令人鼓舞。未出現與藥物相關的嚴重不良事件，也沒有參與者因耐受性問題而中止治療——這對長期療法的可行性來說是一個關鍵
查看原文Fulcrum Therapeutics 已公布用於治療面肩肱型肌肉萎縮症 (FSHD) 的 losmapimod 第二期b臨床試驗結果，相關發現已刊登於《柳葉刀神經學》。數據顯示在多項臨床指標上均有令人鼓舞的改善，進一步加深對這款試驗性療法如何應對這種罕見進行性肌肉疾病的理解。
**試驗設計與患者人口統計**
ReDUX4 試驗共招募來自美國、加拿大及歐洲的80名 FSHD 1 型患者。患者年齡介於 18 至 65 歲，接受每次 15 毫克 losmapimod 雙劑量每日兩次或安慰劑治療，持續 48 週，提供來自不同地理區域的豐富證據基礎。
**主要臨床結果**
雖然主要終點——肌肉組織中 DUX4 驅動基因表達的降低——未在治療組與安慰劑組之間展現統計學上的顯著差異，但次要指標卻呈現不同的結果。接受 losmapimod 的參與者在肌肉脂肪浸潤（FSHD 的一個標誌性病理特徵）方面顯示出可測量的改善。此外，能觸及的工作空間（評估肩帶活動度的功能指標）在治療組中也有所提升。患者自我報告的整體改善評估亦偏向活性治療。
安全性數據同樣令人鼓舞。未出現與藥物相關的嚴重不良事件，也沒有參與者因耐受性問題而中止治療——這對長期療法的可行性來說是一個關鍵
