BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發並商業化用於嚴重且危及生命的罕見疾病和醫療狀況患者的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種用於治療黏多糖症（MPS）IV型A的酶替代療法；Naglazyme，一種重組的 N-乙醯半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用於 MPS VI 患者；以及 Kuvan，一種專有的合成口服形式的 6R-BH4，用於治療苯酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。公司的商業產品還包括 Palynziq，一種 PEG化的重組苯丙氨酸氨基酶，用於皮下注射以降低血液中的 Phe 濃度；Brineura，一種重組人三肽酶酶1，用於治療 Ceroid Lipofuscinosis Type 2，也就是巴滕病的一種形式；Voxzogo，一種每日一次注射的 C-型心鈉素肽類似物，用於治療矮小症；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計為與人體自然存在的酶 alpha-L-Iduronidase 相同。此外，該公司還開發 Valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒載體，目前正處於 III 期臨床試驗，用於治療嚴重血友病A；BMN 307，一種 AAV5 介導的基因療法，正處於 I/II 期臨床試驗，用於正常化 PKU 患者的血液 Phe 濃度；以及 BMN 255，正處於 I/II 期臨床試驗，用於治療原發性草酸增多症。該公司服務於專科藥房、醫院以及非美國政府機構，並與分銷商和藥品批發商合作，業務遍及美國、歐洲、拉丁美洲及國際市場。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 及 Asubio Pharma Co., Ltd. 等公司簽訂了授權和合作協議。公司成立於 1996 年，總部位於加州 San Rafael。